一项临床试验日前表明,一种基因编码技术对于人类而言是安全且有效的。这是研究人员*次使用一种名为锌指核酸酶(ZFN)的酶瞄准并破坏了12名艾滋病病毒(HIV)携带者免疫细胞中的一种基因,从而增强了他们抵抗病毒的能力。
当他们用携带着一种名为CCR5的基因突变的骨髓干细胞治疗Brown后,后者获得了控制其HIV感染的能力,Brown在德国柏林被移植携有CCR5突变基因的骨髓后,其HIV检测一直呈阴性,他也因此成为医学界*的艾滋病“治愈"*人。
大多数HIV毒株利用一种被CCR5编码的蛋白质作为进入宿主免疫系统T细胞的途径。而那些携带了该基因变异拷贝的人群——包括Brown的捐献者——便获得了对HIV的抗性。
然而类似的治疗对于大多数HIV感染者而言并不是可行的——这是侵入性的,并且人体有可能攻击供体细胞。因此由费城宾夕法尼亚大学免疫学家Carl June和Pablo Tebas率领的一个研究小组考虑利用靶基因编辑技术,在患者自身的细胞中创造一种有益的CCR5突变。
研究人员报告说,他们从12名HIV感染者体内提取未被感染的T细胞,并对该细胞的CCR5基因进行改造,让HIV无法通过其合成的CCR5蛋白质受体进入这些细胞。研究人员把改造后的T细胞注回感染者体内,每人一次性注入100亿个T细胞。这12名感染者被分为两组,每组6人,其中一组4周后开始停止服用抗逆转录病物12周。在停药的6名感染者中,有4人体内的HIV数量变少,还有1人病毒检测结果呈阴性。研究人员后来发现,这名感染者体内本来就有CCR5突变基因。